O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă după ce medicii i-au „resetat” sistemul imunitar printr-un tratament experimental. Pacienta, în vârstă de 47 de ani, suferea de anemia hemolitică autoimună (AIHA), sindrom antifosfolipidic (APLAS) și trombocitopenie imună (ITP). Anterior, ea avea nevoie de transfuzii constante de sânge și de tratamente medicamentoase pentru a-și controla afecțiunile, fără a obține rezultate de durată.
Cum a funcționat terapia inovatoare
Tratamentul administrat a fost terapia cu celule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor), o procedură inovatoare utilizată în mod curent în tratarea anumitor tipuri de cancer. Această terapie presupune prelevarea celulelor sistemului imunitar, modificarea lor genetică pentru a viza specific o anumită țintă și reintroducerea lor în organism. În cazul pacientei din Germania, cercetătorii au extras celulele T ale acesteia și le-au modificat pentru a viza o proteină numită CD19, prezentă pe suprafața celulelor B, responsabile de producerea anticorpilor care atacau celulele sanguine și alte țesuturi sănătoase.
La doar șapte zile după administrarea unei singure doze de celule CAR-T, pacienta nu mai necesita transfuzii de sânge. După o lună, analizele au confirmat remisiunea completă. Nivelul hemoglobinei a revenit la normal, numărul trombocitelor s-a stabilizat, iar anticorpii responsabili de formarea cheagurilor au scăzut.
După 322 de zile, celulele B au început să reapară, însă majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, deci nu mai atacau celulele sănătoase. De asemenea, pacienta a putut întrerupe tratamentul anticoagulant fără reapariția cheagurilor de sânge, fără a suferi efecte adverse notabile. „După mai bine de 10 ani de boală, valorile sanguine s-au normalizat în doar câteva săptămâni. Viteza și amploarea răspunsului au fost remarcabile”, a declarat Fabian Muller, hematolog la Spitalul Universitar din ERLANGEN.
Impactul asupra calității vieții
Înainte de tratament, pacienta era dependentă de transfuzii zilnice de sânge și de medicație complexă, care îi limitau semnificativ activitățile zilnice. În urma terapiei CAR-T, aceasta a înregistrat o îmbunătățire rapidă a stării generale, putând să revină la o viață aproape normală. „Tratamentul s-a dovedit extrem de eficient în eliminarea simultană a celor trei boli autoimune. După mai bine de un deceniu de boală, pacienta se află acum în remisiune fără tratament și poate duce o viață aproape normală. Această terapie i-a îmbunătățit semnificativ calitatea vieții”, a mai adăugat Muller.
Perspectivele cercetării
Echipa de cercetare a testat anterior această terapie și pe alte boli autoimune, inclusiv pe pacienți cu lupus, obținând rezultate similare privind remisiunea. Cercetătorii consideră că utilizarea mai timpurie a terapiei CAR-T la pacienții cu boli autoimune severe ar putea preveni complicațiile cauzate de ani de tratamente ineficiente. Cu toate acestea, ei subliniază că este necesară continuarea cercetărilor și efectuarea de studii clinice mai ample pentru a confirma aceste rezultate promițătoare. Studiul a fost publicat în revista Med.
Sursa: Descopera
